迈出历史性一步!美国首个可矫正遗传性状的基因疗法有望获批

澎湃新闻   2017-10-13 21:35

继诺华CAR-T疗法获得美国食品药品管理局(FDA)批准后,又一基因疗法有望冲刺,赢得和美国境内患者见面的“门票”。

美国当地时间10月12日,FDA咨询委员会以16:0的投票结果,全体支持美国罕见病基因疗法公司Spark Therapeutics一项针对莱伯先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis,LCA)的基因疗法——Luxturna。

据悉,FDA将在三个月内,即2018年1月12日前做出最终决定,是否批准Luxturna在美上市。若Luxturna获批,这将是美国第一个可矫正遗传性状的基因疗法。

莱伯先天性黑蒙症是一种隐性遗传的视网膜病变,在出生一年内就可发病,随着病情发展,最终导致失明。这是一种罕见病,全球范围内,每10万中有2至3位不幸罹患该病。据统计,中国每2000个儿童中有一位失明者,其中五分之一是莱伯先天性黑蒙症导致。

目前,科学家已陆续发现20个左右会导致莱伯先天性黑蒙症的基因,其中较为常见的是RPE65基因出现异常。Spark公司这次获得FDA咨询委员会肯定的基因疗法是为RPE65基因型莱伯先天性黑蒙症患者量身定做。

“搭乘”安全的病毒载体,正常的RPE65基因会进入患者体内,嵌入患者的细胞核中,不断生成具有正常功能的蛋白,解决原先因该基因“罢工”而引起的视力问题。

在2015年,Spark公司公布Luxturna的三期临床试验结果。经过临床前、临床一期、临床二期、临床三期漫长的检验,Luxturna在改善RPE65型患者的视力状况上有良好的成绩单。

三期试验的29名被试者中,有27位的视力得到显著改善,21位被试者在治疗后一年,仍然有较好的视力。测试视力状况的方式之一,是让患者通过一条布满障碍的道路,看其完成情况。

高昂的研发费用,罕见病较小的潜在市场,注定这项基因疗法的价格不菲。尽管Spark公司表示在获得FDA最终批准后才会公布定价,但有分析认为,该疗法的价格将超100万美元。8月底,诺华公司的CAR-T疗法获得FDA历史性批准,成为首个得以在美国上市的基因疗法,主要用于血液系统肿瘤,定价47.5万美元每位,并表示没有效果则不收费用。

Spark Therapeutics成立于2013年,总部位于美国宾夕法尼亚州费城。除了这款被认为胜券在握的基因疗法,Spark公司还和全球制药巨头辉瑞公司合作,在开发一款针对血友病的基因疗法。

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